Перший препарат для лікування хвороби Хантінгтона, до нині невиліковного генетичного захворювання, пройшов першу фазу клінічних досліджень.

Новий препарат Ionis-HTTRx, котрий тестували Сара Табрізі (SarahTabrizi) та її колеги з Центру вивчення хвороби Хантінгтона Університетського коледжу в Лондоні, являє собою сигнальну молекулу, яка перешкоджає синтезу мутантного білка на рибосомі. Доставка препарату здійснюється шляхом епідуральної ін’єкції.

В першій фазі клінічного дослідження брали участь 46 чоловіків та жінок з Великобританії, Німеччини та Канади з хворобою Хантінгтона на ранніх стадіях розвитку. Три четверті добровольці вотримали чотири ін’єкції препарату з інтервалом з місяць; всі інші отримали плацебо. Відразу після першої ін’єкції концентрація mHtt в спинномозковій рідині різко падала. І чим більшою була доза препарату, тим помітнішим було падіння концентрації токсичного білка. Останній факт даєпідстави вважати, що рівень mHtt падав з-за дії ліків. Побічних ефектів не виявилось.

Число пацієнтів, які брали участь в дослідженні, було невеликим для того, щоб можна було зробитиостаточні висновкий перейти додругої фази, тому швейцарська фармакологічна компанія Roche, спонсоруюча розробку, планує запуститинове, більш масштабне дослідження. Табрізі щиро сподівається, що воно пройде так само успішно, як і перше.

“Якщо препарат працює так, як ми думаємо, то хворобу Хантінгтона можна буде лікувати ще до появи перших симптомів; в кращому випадку пацієнтам потрібний буде трьох-четирьох місячный курс лікування, тахвороба буде переможена”, – пояснює Табрізі.